Huidtransplantatie na gentherapie redt kind

Het International Journal of Science ‘Nature’  publiceerde onlangs het bijzondere verhaal over een doodziek jongetje van zeven jaar. Dit jongetje heeft de zeldzame erfelijke huidziekte junctionele epidermolysis bullosa (JEB). *Junctionele epidermolysis bullosa (JEB) wordt veroorzaakt door mutaties in genen die coderen voor de eiwitcomponent laminine-332 dat de epidermis en dermis bij elkaar houdt. Hierbij laat de bovenste laag van de huid (epidermis) los van de huidlaag eronder (dermis) waardoor zich grote blaren vormen en er uiteindelijk huidkanker zal ontstaan. Bij het desbetreffende jongetje was het grootste deel van zijn opperhuid losgelaten en zelfs verdwenen door de infecties die hij had opgelopen. Het jongetje verkeerde in levensgevaar.  De huid is onze beschermende jas naar de buitenwereld en beschermd ons normaal tegen dit soort infecties, maar nu dus niet meer.

De arts-onderzoekers (Hirsch et. al.) zijn begonnen met het kweken van nieuwe huid. Door een gezond stukje huid af te nemen bij de jongen en vervolgens gecorrigeerd DNA (d.m.v. een retrovirale virusvector) op de juiste plek aan te brengen werden er vanuit deze cellen nieuwe huidcellen gekweekt. De nieuw gekweekte huidcellen werden tot drie keer toe getransplanteerd en 80% van de huid werd vervangen met grafts. Na 21 maanden was het jongetje hersteld.  Er heeft dus regeneratie plaatsgevonden van bijna de héle menselijke huid!

Deze techniek om nieuwe huid te kweken, met de combinatie tussen gentherapie en stamcellen, is ontwikkelt door de Italiaan M. De Luca. In 2015 werd de eerste commerciële stamtherapie door hem toegepast in de vorm van ‘Holoclar’. Holoclar is een product dat het hoornvlies vervangt bij bepaalde vormen van blindheid.

Deze gentherapeutische manier zal volgens twee commentatoren in ‘Nature’ niet altijd werken. Dan kan er gekeken worden naar de CRISPR-CAS methodiek. Daarnaast is het van belang dat de patiënt onder goed toezicht wordt gehouden om bijwerkingen zoals huidkanker tijdig op te sporen.



Leave a Reply

Your email address will not be published.

*
*
*